씨앤에스알(대표 최미영)이 인간 질환을 재현한 '전신성 홍반루푸스(Systemic lupus erythematosus) 인간화마우스'를 공식 출시하고 효능평가 서비스를 시작했다고 31일 밝혔다.

전신성 홍반루푸스는 가임기 여성을 포함한 젊은 층에서 발병하는 난치성 만성 자가면역 질환이다. 현재까지 근본적 치료법이 없어 증상 완화에 초점을 둔 약물 개발이 이뤄져 왔다. 그러나 지난 2월 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)' 개정안이 시행되면서 세포치료제의 적응증 확장이 활발해지는 추세다. 이에 따라 자가면역질환 치료제 개발과 더불어 인간 질환을 모사한 전임상 실험동물 모델의 수요도 증가하고 있다.

업체에 따르면 기존 전신성 홍반루푸스 연구에 활용된 일반 실험동물 모델(MRL/lpr 마우스)은 세포치료제 연구에 적합하지 않고 환자의 말초혈액단핵구(PBMC)를 활용한 인간화마우스 또한 임상 평가 지표를 반영하지 못하는 한계가 있다.

현재 임상에서는 2019년 EULAR·ACR(유럽류마티스학회·미국류마티스학회) 기준에 따라 1차적으로 항핵항체(ANA)를 평가한다. 이후 ANA 음성 환자의 정밀 진단을 위해 항dsDNA 및 항SM 자가항체, 사람 특이적 면역글로불린 G, M을 추가 검출해 평가 지표로 활용하고 있다.

씨앤에스알이 개발한 '전신성 홍반루푸스 인간화마우스'는 기존 전임상 실험동물의 한계를 극복하고 인간 특이적 전신성 홍반루푸스를 정밀하게 재현해 치료제의 효능을 정확히 평가할 수 있도록 설계됐다. 임상 평가 기준과 동일하게 △ANA △항dsDNA 및 항SM △면역글로불린 G, M의 평가가 이뤄져 임상을 대체할 수준의 효능 평가가 가능해진다고 업체 측은 말했다.

한편 씨앤에스알은 첨생법 시행에 따라 적응증 확장이 활발해진 세포치료제 개발사의 요구에 부응하기 위해 다양한 인간화마우스 기반 인간 질환 모사 모델을 개발 중이다. 이를 기반으로 글로벌 시장 진출을 위한 연구·개발(R&D)을 확대해 나갈 계획이다.

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